友爱疗法，位于NJ（美国）的克兰伯里，侧重于寻找一系列毁灭性和罕见和孤儿疾病的治疗方法。其铅生物制剂计划是ATB200 / AT2221，是一种独特的工程式Pompe疾病酶替代疗法，将与药理伴侣组合施用并在多种人类遗传疾病中进行测试。
短半衰期试验药物建议每隔一天进行一次复杂的给药方案
Amicus和Covance的对话始于2017年毒理学学会会议，并导致一系列DART研究被授予了Covance在其位于纽约格林菲尔德的生物技术卓越中心。在参与初期，Covance最有经验的美国DART团队成员就研究设计提供咨询，使其更符合FDA指南和期望。
最初提出的给药间隔可能不够紧密，无法提供发育毒性的可靠评估。考虑到器官形成的有限窗口期（器官形成时最敏感的时期），以及研究药物的半衰期短，胚胎-胎儿研究可能会错过器官形成的关键暴露期。
随后的每一天给药的推荐都使研究更具挑战性，而且更有可能被监管机构所知。这座高级专业知识使Amicus更舒适地对修订后的设计路径更加舒适。
实施给药制度
这些研究涉及高度复杂的给药方案，包括两种口腔助给药（抗组胺药和伴侣酮），然后浸入调查药物。需要以精确（窄）时间间隔给药需要进行三个剂量。
根据DART研究主任的说法，“我们必须成为一个管弦乐队，才能把所有的东西都调好。”
除了资源密集型给药外，由于给药方式的改变、方案的重新编程和标签的改变，该项目变得更加复杂。
成功的生物技术/CRO合作关系
随着该计划进入不同的物种，一系列内部会议帮助建立了理解和信任。剂量范围寻找研究进展顺利，景观的科学家参与和技术专业知识保持这项极其复杂的轨道研究。
对于一家拥有有限数量的管道资产，Amicus对该项目的攻击性很高。Richie Khanna，Phd是Amicus的第一名员工之一，她目前是体内药理学的主任和调查药物生物分析的主要调查员：“这些研究非常重要 - 一切都依赖于毒理学。”
“我从未在Covance的能力中疑惑，”Khanna Notes。“他们是一切都在顶部;透明，容易，非常敏感。正是我所设想的事情应该与合作伙伴建立。“经过一些初始颠簸，“我们开发了一个在整个订婚过程中持续的相互信任和信心。”
自启动以来，超过60名科文斯的工作人员接触了这项研究。此后，Amicus已授予科文斯四项新的青少年飞镖研究，继续寻找庞贝病和其他人类遗传疾病的治疗方法。
