一些罕见的疾病与他们附有着名的筹款活动,就像ALS或许多散步,运行和筛选的冰桶挑战,疾病从囊性纤维化到肌营养不良症。其他条件,如威尔逊的疾病,一种罕见的条件,其中过剩的铜在身体上积聚......
Covance&FDNA开发新的程序加速和提高稀有疾病患者募集临床研究的准确性
FDNA是一家数字卫生公司,是人工智能(AI)的最前沿,基因组学和精密医学,以及Covance将共同努力,为罕见疾病创造一种新的,创新的临床研究招募。
孩子健康日对我来说意味着什么:吉娜卡尔科分享她的故事
在全国儿童健康日,每天,我都感受到了我在景气的工作,以及它如何影响儿童的生命和健康。我也认识到这次活动是传播关于仍然存在的工作知识的机会。
移动针头以稀有疾病
每年,我们将2月份的最后一天指定为罕见的疾病日,以提高对世界人口这一重要部门所做的潜在影响的认识。从政策制定者到研究人员到卫生当局,我们都在发挥作用的差异......
利益攸关方研究在稀有疾病药物开发中的重要性
新型孤儿药物指标的批准持续增长,而许多现有的罕见疾病疗法正在接受扩大适应症的批准。随着这种增加和扩大的产品,包括一些目标相同的突变或分子缺陷,赞助商面临着确保新的市场准入挑战......
推进稀有疾病药物发展:市场访问的四个关键因素
由于金融和监管奖励,我们的行业正在目睹罕见疾病市场增长的增长,因为金融和监管激励措施来发展孤儿毒品。这对赞助商和患者来说都是个好消息,但事实仍然是稀有疾病试验本质上挑战奔跑。另外,完成复杂的研究......
开放标签扩展和罕见疾病研究的演变
在运行早期发展研究时,赞助商必须考虑在随机,安慰剂对照试验结束时提供开放标签,长期治疗。过去,赞助商已经犹豫不决,以提供开放标签扩展。但随着我们行业的越来越关注患者为中心的护理,赞助商现在称为更多......
在肌营养不良中造成基于反义寡核苷酸的疗法
Duchenne肌营养不良(DMD)社区的好消息。6月8日,生物罗素宣布将销售授权申请提交给欧洲药物德森司机,一种反义介导的外显子51-跳过化合物,其能够靶向最普遍的遗传突变,这些化合物负责缺乏功能性染素蛋白的生产。......