在全国儿童健康日，以及每一天，我都对我在科万斯所做的工作，以及它如何影响儿童的生活和健康感到感激。我也认识到这次活动是一个机会，传播关于仍然存在的工作的知识。
通常，当我告诉医学界以外的人我负责儿科临床研究试验时，他们的第一反应通常是:“我不知道你怎么能让一个孩子接受试验性药物的试验。”你不知道药物是否有效。”从那里开始，对话自然开启，让我讨论我在儿科研究中的角色，并提供关于儿科医疗临床试验重要性的教育。
用儿科药物解决房间里的大象
历史上，近50%的儿童患者用药从未在临床试验环境中进行过正式研究。这意味着我们不了解儿童的身体如何处理、代谢或对这些药物的反应，因此，这些药物的标签上没有给儿童患者服用的信息。在这些情况下，医生必须对所需的剂量和数量做出最好的猜测，这就是所谓的“标示外剂量”。
年龄越小的孩子，服用标示外剂量的可能性越大。例如，对于早产儿，近90%的药物从未在早产儿或新生儿人群中进行过正式测试。我们不清楚合适的给药方案、耐受性或其他安全参数，因此，这些最脆弱的患者通常是根据历史使用给药，而不是根据在他们的人群中进行的明确定义的研究(1)。
人们可能会认为较小的身体需要较小的剂量。但孩子可不是小大人。例如，我们知道婴儿与成人相比有非常不同的代谢和营养需求。或者考虑一个正在经历青春期的青少年，他们的生长、荷尔蒙和新陈代谢可能会发生不可预测的变化。这些关键变量会影响药物在体内的加工和利用。
如果没有对儿科人群的连续用药进行正式的研究，我们就会让我们的孩子面临不良事件的风险，或无法有效或有效地治疗、解决或预防一种状况或疾病的次优剂量。
了解临床试验在儿童健康中的作用
20世纪90年代，美国和欧洲的监管机构开始制定监管规定，这些规定最终成为永久性的。这些法规要求对所有寻求成人标签和批准的新药进行儿科临床试验，并警告称该病也在儿科人群中发现。
这些规定对儿科医学产生了巨大的影响。在2007-2016年期间，大约有300个儿童临床试验导致107个标签变化，其中包括儿童剂量信息(2)。
除了确定安全有效的给药方案外，从临床试验中获得的知识还影响到儿童医学的另一个重要方面。患者及其家属现在对他们的护理有了发言权，因为这些临床研究还收集了结果测量，一种直接从家庭收集的医疗质量测量。这些额外的信息有助于临床医生了解儿童及其家庭生病时什么是重要的，并为如何改善他们的健康提供了关键的见解。
我们不断提醒大家要改善儿童健康
虽然全国儿童健康日提醒我们，父母和医疗保健提供者应采取基本护理和预防措施，以保持儿童健康，但我认为这一天对我们的医学界是一个宝贵的提醒:我们的工作还没有完成。关于如何照顾孩子，以及他们的身体对疾病和治疗的反应，我们有很多东西要学习。
如果没有儿科试验，我们就会给我们最宝贵、最脆弱的人群带来不必要的风险。今天的临床研究试验经过深思熟虑，高度规范，并为我们不断扩大的医疗保健和医学知识体系贡献了宝贵的信息。这就是为什么让孩子和他们的家庭参与到研究过程中是至关重要的。一起，我们可以欣赏病人的观点，并了解治疗对我们的儿童人口持续的健康和生活的影响。
1.Milne CP, Davis J(2014)。儿科研究倡议:15年后我们达到了法律的极限吗?临床治疗。卷26(2)。
2.等。J Pediatr。2017年10月10日，http://dx.doi.org/10.1016/j.jpeds.2017.08.048
