为了在全国肾脏月期间提高人们对肾脏疾病的认识，我们将重点关注罕见的肾脏疾病以及不仅研究成人而且研究儿童人群的重要性。几种罕见的肾小球疾病1可以影响肾的重要清洁功能。循环血管的微小簇，称为glomeruli，坐在每个肾脏约100万次肾脏内。与其他肾脏疾病类似，肾小球疾病通常静静地进展并保持未检测到，直到疾病变得更先进。一旦诊断，治疗方案历史上有限，但最近的临床试验和毒品批准一直在鼓励。
Labcorp的两位专家，Barbara Gillespie，医学博士，MMS，FASN，肾病副总裁兼治疗主管，Cindy Jackson，DO，FAAP，罕见疾病和儿科副总裁兼总经理，最近谈到了他们作为肾病社区一部分在肾小球疾病方面的工作，并对最近发表的社论肾中国际将吉列博士作为共同作者。
参与国际临床试验
2018年11月，肾脏肾脏国际形成了由FDA和FDA支持的国际临床审判协作肾脏健康倡议. 在受邀的90名利益相关者中，有几个来自合同研究组织（CRO），其中两人是Labcorp公司Covance的专家。Gillespie博士（肾脏科医生）共同主持了临床医生的工作组；Jackson博士（儿科医生）参加了一个工作组，该工作组专注于将儿科纳入这些罕见的肾脏疾病试验。从这个工作组，杰克逊博士后来连接到美国儿科肾病学会治疗工作组，现在积极参与他们的网站准备工作流程。
编辑文章，标题为“创新和激励肾小球疾病的临床试验基础设施，“强调了合作努力解决与肾小球疾病中临床研究相关的障碍。
引用的一个关键问题是缺乏肾小球疾病临床医生;在大约11,000个练习肾病学家中，只有350名正在进行临床试验。此外，由于各种原因，社区医生并不总是转诊符合条件的患者进行试用;这加剧了患者的招聘努力，这仍然是任何罕见的疾病临床试验中的常见挑战。
促进儿童肾小球疾病研究
为了尽快抑制疾病的进展，肾小球疾病临床试验必须考虑持续的需要研究儿科人群。
“肾病不仅影响成年人，”杰克逊博士解释道。“事实上，在儿童时期存在的这些肾小球疾病中约有40％。如果您可以影响患者年轻时肾功能的积极变化，您有更好的机会阻止损坏。当我从肾病学家那里学到我曾经工作过的，“这是关于保留肾脏，”在孩子们的情况下，较早，更好。“
Gillespie博士是北卡罗莱纳大学的一名兼职教授，除了她在Labcorp的Covance工作之外，她还负责照顾成年患者。
“作为成年肾病学家，很难看到一直是多年儿科肾病患者的患者，”Gillespie博士说。“这些孩子往往是对类固醇治疗有许多副作用，这也可以影响他们的情绪健康。
当我和研究肾脏疾病的赞助者一起工作时，我了解到询问他们的儿科调查计划（PIP）是很重要的。正在研发的孤儿疾病药物没有被FDA强制要求有PIP，因此我们的团队促进研究儿童群体的必要性也很重要。”
展望生长肾小球疾病研究
Gillespie博士和Jackson博士都对罕见肾脏疾病药物开发的未来和兴趣充满希望。他们提到，2015年，免疫球蛋白A肾病（IgAN）没有II/III期试验，局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）只有两个，但仅仅四年后，FSGS的II和III期试验有11个，IgAN有13个，发生了巨大变化。截至2021年1月该社论发表之日，共有20项原发性肾小球疾病的临床试验；其中4项试验包括儿科人群。
Labcorp的Covance也是肾病试验的快速增长的一部分。
“我们在肾脏审判中扩大了我们的足迹，包括亚太地区，并在澳大利亚与学术研究组织（ARO）形成了伙伴关系，”Gillespie博士说。“我们的赞助商也有利于Labcorp数据，以帮助更好地了解当前的患者人口，并确保协议的排除/包含标准是合适的。”
推进肾小球疾病治疗学的目前的动力是有前途的，但持续成功将需要在制药公司，肾脏病理学家，肾病学家和监管机构之间进行一项协调一致的努力，以改善临床试验设计和Bolster审判招聘。Labcorp的Covance将继续为肾脏群落造成贡献，并倡导运行罕见的疾病试验，也包括儿科人口。
