成功地证明随机临床试验中的产品安全性和疗效是一个巨大的事件，但它并不总是转化为市场准入并将其推出的。由于临床试验仅限于受控的患者，因此在临床试验中记录的观察可能因临床实践中实际发生而变化。这就是现实世界的证据（RWE）可以帮助制药公司了解发展规划，并从各利益攸关方的角度来展示产品的比较有效性，安全性和价值，包括监管机构，付款人，处方和患者。
本文讨论了RWE的作用，利益相关者之间的不同信息需求以及满足其不断变化的要求的潜在解决方案。
临床试验之外的数据
临床试验的受控性质允许研究人员仔细检查与安慰剂或最新的护理相比治疗的影响。但在临床试验之外，患者护理可能更具变量和复杂。为了了解市场中更加异质的人口中的当前治疗模式和未满足的需求，制药公司越来越多地转向RWE。
RWE从传统临床试验之外的来源从例如现有数据库中汲取，或者进行前瞻性观察研究或疾病登记处。
通过更好地了解常规临床实践中的患者护理，制药公司可以在其产品的开发生命周期中提供内部决策点，以及支持外部决策。例如，RWE可以帮助：
- 重点投资通过发现高需求未被满足的患者群体
- 告知业务发展决策通过验证流行病学和治疗模式进行预测
- 降低开发成本通过加快试验注册，减少初级/市场研究的需要，减少对监管机构的响应时间
- 优化产品推出通过识别关键市场
- 推动更快的销售高峰通过加速报销
- 提高销售效率通过赋予实时跟踪来优化定位
- 维护病人访问通过展示市场后的安全和有效性
从历史上看，RWE的资产是在开发接近尾声时使用的，但现在许多制药公司在药物开发过程的较早阶段就开始使用RWE的研究。
满足利益相关者的需求
由于RWE旨在解决不同利益相关者的需求，可以通过无数的研究设计产生，成功地规划RWE研究需要多学科的专业知识和投入。
利益相关者包括外部决策者，每个决策者都有自己的目标和信息需求。例如，一旦产品推出并更广泛的规定，调节器可能对真实世界的安全感兴趣。付款人可能对现实世界的临床成本效益感兴趣以确定正方形展示。
公司中的内部利益相关者还从不同的角度接近RWE。考虑医疗，卫生经济学和结果研究，市场准入，统计，监管，科学和医务人员之间熟悉RWE的差异和水平。RWE计划流程中的这些对比位置和角色强调了内部利益相关者了解彼此的目标和信息需求的重要性，以便它们可以彼此更好地协调。
内部利益攸关方之间的持续讨论和协调提供了许多福利，可能是正在进行的经营战略的一部分，但现实可能与这种理想的情景相矛盾。在复杂的企业结构中，团队可以管理自己的单独预算，并在不同访问权限中具有单独的报告线，不同的愿景，优先事项，目标以及不同的供应商。在某些情况下，每个团队都在不协调的过程中产生自己的RWE。
解决不断发展的环境
然而，即使具有定义的过程和跨公司通信，信息也需要随时间变化。产品生命周期中的几个关键事件可以触发需要额外的证据。例如，如果竞争对手推出新产品和护理标准，则RWE的生成必须占这种转变。生成RWE是一个持续的，迭代过程，具有多个并发的研究活动。该过程通常包括可能需要随时间重新审视或重复的研究。
无论是通过前瞻性研究或注册管理机构收集主要现实数据还是从现有的健康记录中访问次要数据，或数据库，RWE学习计划都很复杂。虽然RWE项目可能涉及更小且更具针对性的研究努力，但评估RWE学习的所有可用选项都需要多学科方法。
为了帮助赞助商参与这项工作，Covance和RWE行业的几位研究人员最近开发了一个在线框架工具。在本系列的下一篇博客中了解关于这个独特的工作和RWE框架工具的更多信息。点击这里与某人与您的RWE需要说话，欲了解更多有关科文斯市场准入的信息，请访问我们的网站www.wfliji.com/marketaccess.．
