每年,我们指定2月份最后一天s Rare Disease Day to raise awareness about the potential impact we can make for this important segment of the world’s population. From policy makers to researchers to health authorities, we all play a part in making a difference for more than an estimated 300 million people in the world suffering from a rare disease.
要标记活动，我想反思我的角色来移动针头并对等待生命变化治疗的患者产生差异。我的旅程开始作为一个临床医生，在那里我有幸关心患有各种罕见疾病的患者。在个人层面，我也是一个非常特别的男孩的阿姨，患有8年的含有罕见的心肺疾病。对我来说，罕见的疾病并不那么稀少。
影响治疗发展
经过几年时间与另一个CRO一起推进稀有疾病的努力，我有机会加入Covance支持他们的罕见疾病和儿科研究团队。我很高兴加入一个罕见的疾病的成熟疾病，这些疾病对他们的工作有影响和热情，这对于开发罕见疾病的疗法至关重要。此外，Covance致力于形成独特和分化的基于CRO的稀有疾病组。
在我的角色中，我拥有领导专门和充满激情的个人的特权。我们都致力于从多个角度提高临床发展的目标，跨越营地，调查人员和患者。亚博全站官网
The role of a CRO to change rare diseases
在Covance，我还可以依靠组织的支持，让我们改变流程，程序和实践，以方便实现我们的目标。像Covance这样的CRO是一个独特的位置，具有深度的经验，可以在全球比赛领域处理困难的情况。从麻烦射击到课程更正，我们了解如何应对在这种困难的药物开发领域发生的挑战和挫折。
有些人可能会认为这种经验是理所当然的，但我们知道如何在各种情况下应用这些知识，以帮助我们的赞助商，遗址和患者。确保发生这种有价值的知识转移，将有助于建立更大的过程。
让患者的声音听到
作为一个CRO，我相信我们最大的缺点是我们不拥有我们正在帮助发展的产品。我们需要持续与患者社区与患者社区进行互动。这是我的团队的角色，一个他们津津乐道，帮助确保患者的声音听到。我们必须在我们的思想之上保持患者的声音，以及我们项目团队的每个级别。
当赞助商选择我们协助他们开发稀有疾病的产品时，我们继续进行相同的紧迫性和参与度。我的团队和我为在我们组织内的这些项目的冠军而感到自豪。但是，每当我们支持毒品候选人的发展时，我们致力地致力于改善我们的实践。
建立一个罕见的疾病队
我的同事最近有机会于2017年底举办罕见的疾病科学咨询委员会。一群珍稀疾病调查人员，患者倡导团体和赞助商，我们听到的消息很清楚：我们需要建立一个更好的基于CRO的稀有亚博全站官网疾病队。
该团队需要集中精力，充分致力于稀有疾病临床研究，提供战略指导和支持业务规划和交付。我们的努力将利用技术驱动的解决方案，例如连接到未识别的患者数据的实验室结果，使我们能够更好地了解疾病的自然历史 - 并使用该知识来塑造运营计划。
我们还将利用我们独特而广泛的体验，并与母体筛选服务一起发展伴侣诊断，基因组学和遗传咨询，以向我们以前没有进行试用规划的赞助商提供信息。从稀有疾病临床试验的镜片中涂抹我们的观点，这种策略将成为我们组织的理所当然。
有机会做更多
集体，罕见的疾病患者不是很少罕见。但由于大多数这些疾病缺乏有效的治疗方法，我们必须为患者及其家人提供更快的工作。我知道我的个人努力只是解决患者的差异的一小部分。但在我们的组织和多个利益相关者团体中共同努力，我们可以为赞助商，网站，调查员和患者做出有意义的改进。亚博全站官网
