基因疗法继续承担许多疾病的治疗,但为提交提交有许多和独特的挑战,以作为调查新药(IND)/调查药品掺入(IMPD)用于临床试验的应用。这些应用程序需要优化的科学计划,旨在解决......
ATMPS的效力测定:克服商业化路径的挑战
通过效力测定实现的效力评估对于通过枢转临床阶段转变晚期治疗药品或ATMP(也称为细胞和基因治疗)至最终市场授权至关重要。但是,效力是评估ATMP的困难参数,因此开始开发这些是很重要的......
推进下一代多能和多能干细胞候选
细胞治疗突破,如嵌合抗原受体T细胞(Car-T)治疗,对肿瘤学景观产生了重大影响,但许多潜在的突破细胞的疗法在其他治疗区域中出现,例如神经变性疾病和黄斑退化。“我们今天在基于细胞的治疗性研究区域所看到的代表......